Hoffnung - neue Gentherapie bei seltener Muskelkrankheit

Bis zu zehn Kinder werden in Österreich jährlich mit Spinaler Muskelatrophie, einer angeborenen und fortschreitenden Erkrankung der Nervenzellen im Rückenmark, geboren. Sie führt zu einem Abbau von Nervenzellen, die die Muskelkraft an Armen, Beinen und dem Rumpf steuern. Unbehandelt versterben diese Kinder noch vor dem zweiten Lebensjahr. Seit Kurzem gibt es jedoch eine neue Gentherapie, die ein Fortschreiten der Krankheit verhindern soll. Mit nur einer Infusion kann das Fortschreiten der Erkrankung gestoppt werden. Wesentlich für den Erfolg ist, dass die Diagnose und somit die Verabreichung des Medikaments möglichst früh erfolgen. Mit Kosten von knapp zwei Millionen Euro, die in Österreich vom Staat übernommen werden, ist es das weltweit teuerste Medikament.

Univ.-Prof. Dr. Barbara Plecko
Leiterin der Klinischen Abteilung für Allgemeine Pädiatrie
Universitätsklinikum Graz
Auenbruggerplatz 1, 8036 Graz
Tel.: +43 (0)316 385-0
Erstmals in der Steiermark: neue Gentherapie angewandt